GenKOre, Inc. บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพสัญชาติเกาหลีซึ่งมีเครื่องมือ CRISPR-Cas แบบไฮเปอร์คอมแพกต์ ประกาศว่า บริษัทได้เข้าทำการวิจัยเชิงกลยุทธ์ร่วมกับบริษัทชีวเวชภัณฑ์ในสหรัฐ เพื่อพัฒนาการรักษาด้วยการตัดต่อยีนในร่างกาย โดยจะใช้แพลตฟอร์ม CRISPR-Cas ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ GenKOre ที่เรียกว่า TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology) แพลตฟอร์ม TaRGET แตกต่างจากเทคโนโลยีตัดต่อจีโนมยอดนิยมอย่าง CRISPR-Cas9 ตรงที่โมดูลการตัดต่อทั้งหมดสามารถส่งมอบได้ด้วยเวกเตอร์ AAV เดียว GenKOre ยังได้พัฒนาเครื่องมือการตัดต่อยีนในรูปแบบต่าง ๆ ผ่านแพลตฟอร์ม TaRGET รวมถึง TaRGET-CUT, TaRGET-Adenine Base Editing (ABE), TaRGET-AI (ระบบกระตุ้นและยับยั้งยีน) และ TaRGET-FREE (ยีนน็อกอิน หรือ Gene knock-in)
คุณยงซัม คิม (Yong-Sam Kim) ซีอีโอของ GenKOre กล่าวว่า “ความร่วมมือครั้งนี้สะท้อนให้เห็นถึงความแข็งแกร่งและศักยภาพของแพลตฟอร์ม TaRGET ในการประยุกต์ใช้ในการรักษาด้วยการตัดต่อยีนในร่างกาย ความร่วมมือครั้งนี้ไม่เพียงแต่เปิดโอกาสในการทดสอบการใช้งานแพลตฟอร์ม TaRGET กับการบำบัดในร่างกายเท่านั้น แต่เราจะยังนำประโยชน์ของเทคโนโลยีของเราไปใช้รักษาโรคหายากอื่น ๆ อีกด้วย” ความร่วมมือครั้งนี้เกิดขึ้นจากความสนใจร่วมกันในการคิดค้นวิธีการใหม่ ๆ ที่จะช่วยพลิกโฉมการรักษาผู้ป่วยโรคหายาก
ภายใต้เงื่อนไขของข้อตกลงดังกล่าว GenKOre จะได้รับเงินไม่เกิน 300 ล้านเหรียญสหรัฐ โดยรวมถึงค่าธรรมเนียมแบบจ่ายล่วงหน้าในการใช้สิทธิออปชัน (Option) และการชำระเงินตามข้อกำหนด (Milestone Payment) เมื่อบรรลุผลสำเร็จของการวิจัยและพัฒนาและความสำเร็จในเชิงพาณิชย์สำหรับเป้าหมายโรคในร่างกาย 2 เป้าหมาย นอกจากนี้ GenKOre จะได้รับเงินทุนสนับสนุนการวิจัยและค่าลิขสิทธิ์ตามลำดับชั้น คิดเป็นมูลค่าสูงถึงเปอร์เซ็นต์เลขสองหลักของยอดขายสุทธิ
